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Terapia genica per la RP: prospettive

I ricercatori della Oxford University hanno dimostrato come la terapia genica possa riprogrammare le cellule del fondo oculare, in soggetti non vedenti, perché rispondano allo stimolo luminoso.
Una causa comune delle patologie con cecità irreversibile è infatti la perdita di milioni di fotorecettori della retina, come nel caso della Retinite Pigmentosa. Un precedente studio condotto dal team di Oxford ha dimostrato che le restanti cellule della retina non foto-sensibili possono essere stimolate a “mimare” una risposta visiva anche in soggetti ormai non vedenti.

La nuova sperimentazione in laboratorio sui topi installa un nuovo gene in queste cellule retiniche, veicolandolo con un virus, per portarle a sintetizzare melanopsina, una proteina sensibile alla luce che permetterebbe di trasmettere segnali visivi al cervello. La terapia genica sembrerebbe avere sviluppi più promettenti dell’impianto elettronico retinico nel ripristinare le funzioni visive, innanzitutto per la sua semplicità di applicazione e la riduzione dei rischi di rigetto.
L’opportunità di restituire una risposta sensoriale a soggetti con una avanzata degenerazione retinica verrà presto proposta per uno studio clinico.

 

Ricercatori:  Professors Robert MacLaren and Mark Hankins at the Nuffield Laboratory of Ophthalmology in Oxford. Autore: Samantha de Silva http://www.ox.ac.uk/news/2017-10-03-gene-therapy-shows-promise-reversing-blindness
Image credit: Samantha de Silva

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